Família luta contra o tempo para salvar criança com doença rara em São Leopoldo

Três casos a cada 100 mil pessoas no mundo. Esta é a prevalência da Distrofia Muscular de Duchenne, segundo a Pfizer, doença genética rara que acomete o leopoldense Joaquim de Neque Neves, de apenas 7 anos.

Para combater o problema, que não tem cura, causa fraqueza muscular e pode afetar os batimentos cardíacos, os pais de Joaquim só precisam de um medicamento: o Elevidys, que se trata de um tratamento gênico de dose única.

Embora ele já seja aprovado emergencialmente pelo Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos Estados Unidos, ainda não é liberado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) - o que impede a distribuição no Brasil, pelo SUS ou para venda em farmácias. Além disso, o remédio custaria mais de R$ 10 milhões de reais.

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Campanha arrecada recursos no Instagram

Na esperança de viabilizar o tratamento, a família criou o perfil no Instagram @salveojoaquim, onde colocaram um link para a vaquinha on-line para arrecadar fundos e comprar o remédio. De início, o objetivo era lutar pelo registro da medicação na Anvisa, para que ela pudesse ser comprada no próprio Brasil - ou até mesmo passar a ser fornecida pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

"Nós venderíamos nossa casa e nosso carro para comprar, mas ainda não seria o suficiente. Além disso, precisamos do carro para levá-lo às consultas e terapias", afirma Magda. Como a medicação ainda não foi liberada no Brasil, a família terá que arcar também com os custos de importação do medicamento.

Diagnosticado desde os dois anos

A mãe e empresária Magda de Neque Neves, 42, conta que o diagnóstico precoce foi fundamental para evitar a rápida progressão da doença, que poderia reduzir o tempo de vida do menino para até os 20 anos, além de fazê-lo depender de uma cadeira de rodas a partir dos 11. "A distrofia faz com que os músculos percam força. E os que foram perdidos, não podem ser recuperados", explica.

"Percebemos que havia algo errado quando ele tinha 1 ano e 7 meses e ainda não caminhava, cansava fácil... então levamos ao pediatra, fizemos alguns exames e obtivemos o diagnóstico", continua. Desde então, tomar remédios para fortalecer o pulmão e fazer fisioterapia duas vezes por semana para os músculos são hábitos que fazem parte da rotina de Joaquim.

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Apesar de ser uma criança ativa, o menino sofre quando o desgaste é muito grande. "Em dezembro do ano passado, ele ficou mais de três horas sem caminhar depois de ter passado um tempo nadando na piscina. Foi horrível, foi a pior sensação que eu tive", lembra.

Contagem regressiva para salvar a vida de Joaquim

Temerosos pela vida de Joaquim, Magda e o pai do menino, Alessandro Foletto Neves, 43, buscaram ajuda em outro continente. "Durante a pandemia, nós tivemos uma consulta on-line com médicos dos Estados Unidos", conta a mãe.

Na consulta internacional, eles conheceram o Elevidys: remédio via infusão que combate o enfraquecimento de novos músculos, cujo efeito tem duração de 15 anos. A terapia gênica, que a princípio era indicada até os 5 anos, teve expansão da bula pela FDA para todas as idades em junho.

Em uma consulta digital com um neurologista de São Paulo, no dia 15 de julho, o casal conseguiu a prescrição. "O médico disse que precisamos usar o remédio o quanto antes, a gente não pode perder mais tempo", ressalta, acrescentando que o remédio pode ser contraindicado para crianças com mais de oito anos (idade que Joaquim fará em fevereiro).

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Alessandro explica que, a empresa que pretende trazer o medicamento ao Brasil solicitou à Anvisa a liberação para crianças de 4 a 7 anos, gerando incertezas. "Não sabemos o que vai ser feito, se quando a Anvisa der o parecer, vai ser respeitando o pedido da empresa ou se vai ser conforme o FDA, para todas as idades."

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